作为一种RNA病毒,HIV是一种逆转录病毒。当病毒感染人细胞(主要是CD4+T细胞)时,它不会将自身的RNA逆转录为DNA后放入到宿主基因组中以便展开拷贝和制备新的病毒颗粒。 在一项新的研究中,来自美国天普大学刘易斯-卡茨医学院的研究人员利用基因编辑技术首次顺利地从活的动物基因组中手术HIV-1DNA中的一段序列。这一突破是研发一种潜在地抵抗HIV病毒感染的化疗策略的关键一步。
涉及研究结果公开发表在2016年5月19日那期GeneTherapy期刊上,论文标题为ExcisionofHIV-1DNAbygeneediting:aproof-of-conceptinvivostudy。论文通信作者、天普大学刘易斯-卡茨医学院神经病毒学中心主任KamelKhalili博士说明道,在这项概念检验的研究中,我们证实我们的基因编辑技术需要高效地应用于两种小型模式动物的很多器官中,而且需要将HIV病毒DNA的较小片段从宿主细胞基因组中手术。
当前的化疗HIV病毒感染的方法集中于外用逆转录病毒药物的人组用于。尽管外用逆转录病毒药物疗法需要有效地诱导HIV拷贝,但是这不需要将HIV-1从被HIV病毒感染的细胞中清理。再者,当抗逆转录病毒疗法暂停时,HIV拷贝卷土重来,从而使得病人面对着患上获得性免疫综合征(AIDS,一种由HIV病毒感染造成的疾病)的风险。这种潜伏性病毒感染之所以产生是因为HIVDNA需要持续不存在于CD4+记忆T细胞的基因组中和有可能其他的细胞储存库中,在那里,HIV病毒维持潜入状态,不不受当前疗法的影响。
在早前的研究(ScientificReports,doi:10.1038/srep22555)中,Khalili博士和同事们需要证实他们基于CRISPR/Cas9技术的新基因编辑系统在体外需要很好地从被病毒感染的细胞中清理HIV-1,而且对宿主细胞没任何副作用。在针对临床样品---还包括来自HIV感染者的T细胞在实验室培育时细胞分裂---的体外实验中,他们证实在经这种基因编辑系统化疗后,病毒拷贝贞着减少(详尽新闻报道参看:Nature子刊:利用CRISPR/Cas9清理人T细胞基因组中的HIV-1)。
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